В 2002 году Крэйг Вентер был уволен акционерами компании Celera, когда стало ясно, что патентирование генов не принесет прибыли, что еще раз убедительно подтвердило невозможность коммерциализации фундаментальной науки. В научном плане доктор Вентер был более успешным. Сейчас он возглавляет научно-исследовательский институт, носящий его имя (J. Craig Venter Institute), кроме того, он был основоположником всемирно известного Института генетических исследований (TIGR — The Institute for Genomic Research).
Вернемся к генетическим манипуляциям. Смоделировать гены для использования в бактериях несравнимо проще, чем вставить новый ген в геном человека. Бактерии легко абсорбируют маленькие циркулярные фрагменты ДНК, называемые плазмидами, и используют их как свои собственные. Кроме того, организм бактерии представлен единственной клеткой, тогда как организм человека включает 100 триллионов клеток. Если цель состоит в генетическом модифицировании человека, то ген нужно вставить либо во все клетки, где он используется, либо в оплодотворенную яйцеклетку еще до первого деления.
Открытие в 1970 году ретровирусов, способных создавать ДНК из молекул РНК, подсказало возможный путь развития «генной терапии». Геном ретровируса представлен небольшой молекулой РНК, содержащей команду для клетки: «скопируй меня и вставь в свою хромосому». Все, что осталось сделать, — это взять ретровирус, удалить из него вредные гены, вызывающие болезнь, вставить вместо них нужный ген человека и инфицировать полученными вирусами больного с генетическим дефектом. Дальше вирус выполнит свою назначенную природой работу: проникнет в клетки, скопирует себя и вставит полезные гены в хромосому.
На протяжении всех 80-х годов прошлого столетия велись бурные дискуссии о том, насколько безопасной будет такая терапия. Что если ретровирус инфицирует не только соматические клетки организма, но и половые, закрепив новый признак в поколениях. Ретровирус может каким-то образом возвратить себе утраченные гены патогенности и вызвать заболевание. Все что угодно может случиться. Скандал произошел в 1980 году, когда Мартин Клайн (Martin Cline), занимавшийся генетическими заболеваниями крови, по собственной инициативе попытался трансформировать геном израильского пациента, страдавшего талассемией. (Он использовал другой подход, без ретровирусов.) Клайн потерял свою работу и добрую репутацию. Результаты его эксперимента никогда не публиковались. Все сошлись во мнении, что эксперименты над человеком проводить пока еще преждевременно.
Эксперименты на мышах открыли как новые перспективы, так и множество скрытых проблем. Генетическая терапия оказалась не столько опасной, сколько неэффективной. Каждый ретровирус способен заражать только клетки строго определенной ткани. Размеры генов не должны быть слишком большими, иначе они не уместятся в вирусном капсиде. Вирус вставляет свои гены случайным образом в любом месте генома, часто гам, где эти гены не работают. Иммунная система организма, ведущая постоянную борьбу с болезнетворными вирусами, легко расправляется с «домашним» ретровирусом. Кроме того, в начале 1980-х годов были известны и изучены всего несколько генов человека. Даже если бы система работала, трудно было бы найти кандидата для генной терапии.