Однако к концу 1989 года генетика уже оставила за собой череду взятых рубежей: с помощью ретровируса удалось вставить в организм кролика ген обезьяны, переместить клонированный ген человека в клетки культуры ткани человека, а также вставить ген человека в мышь. Три амбициозных лысых экспериментатора, Френч Андерсон (William French Anderson), Майкл Близ (Michael Blaese) и Стивен Розенберг (Steven Rosenberg), решили, что пришло время переходить к экспериментам на людях. После долгой и упорной борьбы с американским федеральным правительственным Консультативным комитетом по рекомбинантным ДНК (Recombinant DNA Advisory Committee) они получили разрешение на проведение генетических экспериментов с добровольцами, у которых была последняя стадия онкологических заболеваний. Долгий спор выявил различия во взглядах между учеными и врачами. Академические ученые считали, что проводить сейчас подобные эксперименты — это преждевременный и неверный шаг. Для врачей, которые каждый день видят смерть больных от рака, недопустимым казалось промедление. «К чему такая спешка?» — спросили как-то Андерсона на одной из очередных встреч с правительственными чиновниками. «В этой стране каждую минуту умирает один человек больной раком. За 146 минут нашего заседания уже умерло 146 человек», — ответил он. Наконец, 20 мая 1989 года разрешение было получено. Через 2 дня Морису Кунцу (Maurice Kuntz), водителю трейлера, умирающему от меланомы, были введены новые модифицированные гены. Эти гены не были рассчитаны на борьбу с раком или на постоянное пребывание в теле больного. Просто маленький «довесок» к традиционной терапии рака. Клетки лимфоцитов, взятые у больного и натренированные в пробирках на поедание зловредных раковых клеток, вводятся опять в тело больного. В этот раз в лимфоциты был вставлен один бактериальный ген с единственной целью — проследить распределение и время жизни лимфоцитов в теле больного. Кунц умер, никаких ошеломляющих результатов не было получено, но было положено начало генной терапии.
В 1990 году Андерсон и Близ вновь обратились в Комитет, имея еще более амбициозный проект. В этот раз гены действительно должны были играть роль лекарства, а не только маркеров. Для эксперимента выбрали редкое генетическое заболевание — острый комбинированный иммунодефицит (SCID — severe combined immune deficiency). Генетический дефект ведет к быстрой гибели всех лимфоцитов и к смерти больного ребенка от инфекций. Если не содержать такого ребенка в изолированной стерильной капсуле и не провести трансплантацию костного мозга от чудом нашедшегося подходящего донора, жизнь больного ребенка будет недолгой. Болезнь возникает из-за мутации в гене ADA на хромосоме 20.
Андерсон и Близ предложили использовать лейкоциты из крови больного ребенка — заразить их ретровирусом с нормальным геном ADA и ввести в кровь ребенка. Предложение вновь оказалось под градом критики, но уже с другой стороны. К 1990 году уже был предложен иной метод лечения болезни, называемый PEG-ADA. Этот метод состоял в том, что в кровь больного вводится не ген ADA, а сам белок, полученный из организма коровы. Так же, как диабет (инъекции инсулина) или гемофилию (инъекции коагулирующего фактора), болезнь SCID можно было лечить инъекциями белка PEG-ADA. Зачем в таком случае прибегать к генной терапии?
Любая появившаяся новая технология кажется совершенно неконкурентоспособной. Первые железные дороги были гораздо дороже речных путей сообщения и весьма ненадежны. Только после длительного совершенствования и оттачивания новых технологий удается привести их по цене и эффективности хотя бы к соответствию старым технологиям. То же происходило и с генной терапией. Белковая терапия казалась более надежной и проверенной на практике, хотя ее очевидным недостатком были ежемесячные инъекции дорогостоящего препарата, которые нужно было продолжать в течение всей жизни. Если бы генетический подход удался, то, выполнив одну процедуру, можно было бы снабдить организм геном, который необходим для его нормального функционирования.
В сентябре 1990 года Андерсон и Близ ввели в кровь трехлетней Ашанти Де Сильва (Ashanthi DeSilva) клетки крови, снабженные генетически модифицированным геном ADA. Операция оказалась успешной. Число лейкоцитов в крови утроилось, существенно повысилось содержание иммуноглобулинов, и концентрация белка ADA в крови достигла четверти от нормы у обычных людей. Нельзя сказать, что благодаря генной терапии девочка полностью излечилась. Она продолжала принимать регулярный курс инъекций PEG-ADA. Но стало ясно, что генная терапия работает. На сегодняшний день каждый четвертый ребенок с синдромом SCID получил курс генной терапии. Ни в одном случае не удалось полностью отказаться от инъекций PEG-ADA, но существенно снизились побочные эффекты от лекарственной терапии.