Создание тождественных условий для контрольной и терапевтической групп “ослепляет” пациентов: они не догадываются, подвергаются ли настоящему лечению или получают плацебо. Однако важно “ослепить” и всех тех, кто непосредственно выдает пилюли. Другими словами, даже врачи не должны знать, что дают пациентам – препарат-пустышку или таблетку с действующим веществом. Ведь манера поведения, энтузиазм и тон врача – все может измениться, если он будет знать, что дает просто плацебо, а значит, возможно, неосознанно подскажет это больному. Подобные утечки информации, разумеется, нарушают “слепоту” пациентов и снижают надежность клинических испытаний в целом. В результате больные в контрольной группе заподозрят, что не получают настоящего лечения, и у них не возникнет реакции на плацебо. У больных же из терапевтической группы подобных сомнений не будет, и у них, напротив, проявится эффект плацебо. Следовательно, испытания окажутся недобросовестными.
Если же ни врач, ни пациент не догадываются, с чем имеют дело – с плацебо или с потенциально действенным лекарством, то их ожидания не повлияют на результаты. Такие исследования, действительно честные и беспристрастные, называют двойными слепыми испытаниями. Теперь мы можем перечислить главные критерии, которым в идеале должны отвечать правильно организованные испытания, включая некоторые требования, сформулированные в первой главе:
1. Сравниваются контрольная группа и терапевтическая – получающая испытываемое лечение.
2. В каждой группе достаточно много больных.
3. Пациенты распределяются по группам бессистемно, случайным образом.
4. Контрольная группа получает плацебо.
5. Больные из обеих групп находятся в абсолютно одинаковых условиях.
6. Пациенты “слепы”, то есть не знают, в какую именно группу входят.
7. Врачи “слепы”, то есть не знают, действительно ли лечат того или иного пациента или дают ему плацебо.
Исследования, которые соответствуют всем этим требованиям, называются рандомизированными плацебо-контролируемыми двойными слепыми клиническими испытаниями. Они считаются наивысшим возможным стандартом медицинских исследований. Сегодня различные национальные институты, отвечающие за внедрение новых методов лечения, как правило, принимают решения на основании результатов подобных испытаний.
Иногда, однако, необходимо проводить исследования, очень близкие по формату к золотому стандарту, но без плацебо. Например, представьте, что ученые хотят испытать новое средство от какой-нибудь болезни, когда от нее уже существует до некоторой степени эффективное лекарство. Согласно третьему пункту приведенного выше списка, контрольная группа должна получать только плацебо, но это было бы неэтично, поскольку пациенты лишатся хоть сколько-то действенного лекарства. В такой ситуации контрольная группа должна получать существующее средство, а терапевтическая – новое. Испытания не будут плацебо-контролируемыми, но контроль все же будет присутствовать – его функцию выполняет уже имеющееся лекарство. В подобных исследованиях, как и в других, необходимо строго соблюдать все остальные требования, в том числе рандомизацию и двойную “слепоту”.
При проведении медицинских изысканий клинические испытания такого рода поистине бесценны. Результаты иных видов испытаний и данные из других источников могут рассматриваться, но, когда речь заходит о главном вопросе – эффективен ли тот или иной метод лечения при данном конкретном заболевании, их обычно считают гораздо менее убедительными.